Генна терапія, що це таке, як це робиться і чим можна лікувати

Генна терапія, також відома як генна терапія або редагування генів, - це інноваційне лікування, яке складається з набору методів, які можуть бути корисні при лікуванні та профілактиці складних захворювань, таких як генетичні захворювання та рак, шляхом модифікації конкретних генів.

Гени можуть бути визначені як основна одиниця спадковості і складаються з конкретної послідовності нуклеїнових кислот, тобто ДНК та РНК, і які несуть інформацію, пов’язану з особливостями та станом людини. Таким чином, даний вид лікування полягає у спричиненні змін у ДНК клітин, уражених захворюванням, та активізації захисних сил організму з метою розпізнавання пошкодженої тканини та сприяння її усуненню..

Захворювання, які можна лікувати таким чином, - це такі, що передбачають певні зміни в ДНК, такі як рак, аутоімунні захворювання, діабет, муковісцидоз, серед інших дегенеративних або генетичних захворювань, однак у багатьох випадках вони все ще перебувають у фазі розвитку. тести.

Як це робиться

Генна терапія полягає у використанні генів замість ліків для лікування захворювань. Це робиться шляхом зміни генетичного матеріалу тканини, компрометованого хворобою на інший, що є нормальним. В даний час генна терапія проводиться з використанням двох молекулярних методик, методики CRISPR та техніки T-Cell Car:

Техніка CRISPR

Метод CRISPR складається з зміни конкретних областей ДНК, які можуть бути пов'язані із захворюваннями. Таким чином, ця методика дозволяє змінювати гени в конкретних місцях точно, швидко та менш дорого. Загалом, техніку можна виконати в кілька етапів:

• Ідентифікуються специфічні гени, які також можна назвати цільовими генами або послідовностями;
• Після ідентифікації вчені створюють послідовність «направляючої РНК», яка доповнює цільову область;
• Ця РНК розміщується в клітині разом з білком Cas 9, який працює шляхом розрізання цільової послідовності ДНК;
• Потім у попередню послідовність вставляється нова послідовність ДНК.

Більшість генетичних змін охоплюють гени, розташовані в соматичних клітинах, тобто клітини, що містять генетичний матеріал, який не передається з покоління в покоління, обмежуючи зміни лише тією людиною. Однак з’явилися дослідження та експерименти, в яких методика CRISPR виконується на статевих клітинах, тобто на яйцеклітині або спермі, які породили низку запитань щодо застосування методики та її безпеки в розвитку людини..

Довгочасні наслідки методики та редагування генів поки не відомі. Вчені вважають, що маніпулювання людськими генами може зробити людину більш сприйнятливою до виникнення спонтанних мутацій, що може призвести до перенасичення імунної системи або виникнення більш серйозних захворювань.

Окрім дискусії про редагування генів, що обертаються навколо можливості спонтанних мутацій та передачі змін, для наступних поколінь, також широко обговорювалося етичне питання процедури, оскільки ця методика також може бути використана для зміни особливостей дитини, наприклад, колір очей, зріст, колір волосся тощо..

Техніка автомобільних Т-клітин

Техніка автомобільних Т-клітин вже застосовується в США, Європі, Китаї та Японії, а нещодавно в Бразилії застосовувалася для лікування лімфоми. Ця методика полягає в зміні імунної системи, щоб пухлинні клітини легко розпізнавалися і виводилися з організму.

Для цього видаляються захисні Т-клітини людини та маніпулюється їх генетичним матеріалом шляхом додавання до клітин гена CAR, який відомий як химерний рецептор антигену. Після додавання гена кількість клітин збільшується і з моменту перевірки адекватної кількості клітин та наявності більш адаптованих структур для розпізнавання пухлини відбувається індукція погіршення імунної системи людини, а потім, ін'єкція захисних клітин, модифікованих геном CAR.

Таким чином, відбувається активація імунної системи, яка починає легше розпізнавати пухлинні клітини і може елімінувати ці клітини більш ефективно..

Хвороби, якими можна лікувати генну терапію

Генна терапія є перспективною для лікування будь-якого генетичного захворювання, проте лише для деяких вона вже може бути проведена або знаходиться на стадії тестування. Генетичне редагування вивчалося з метою лікування генетичних захворювань, таких як кістозний фіброз, вроджена сліпота, гемофілія та серповидноклітинна анемія, але воно також розглядалося як методика, яка може сприяти профілактиці більш серйозних і складних захворювань, таких як наприклад рак, серцеві захворювання та ВІЛ-інфекція, наприклад.

Незважаючи на те, що вони більш вивчені для лікування та профілактики захворювань, редагування генів можна застосовувати і в рослинах, щоб вони стали більш толерантними до зміни клімату і стійкішими до паразитів і пестицидів, а також у продуктах харчування, що мають на меті бути більш поживний.

Генна терапія проти раку

Генотерапія для лікування раку вже проводиться в деяких країнах і особливо показана для конкретних випадків, наприклад, лейкемії, лімфоми, меланоми або саркоми. Цей вид терапії полягає в основному в активізації захисних клітин організму для розпізнавання пухлинних клітин та їх усунення, що здійснюється шляхом введення генетично модифікованих тканин або вірусів в організм пацієнта..

Вважається, що в майбутньому генна терапія стане більш ефективною та замінить сучасні методи лікування раку, однак, оскільки вона все ще дорога і вимагає передових технологій, її бажано вказати у випадках, які не відповідають на лікування хіміотерапією, променевою терапією і хірургія.